國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果近日在上海表示，2018年以來國家藥監(jiān)局共批準了136款創(chuàng)新藥上市，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)步入前所未有的“快車道”。

作為事關(guān)居民健康福祉的新興產(chǎn)業(yè)，生物醫(yī)藥“加速跑”背后究竟有哪些驅(qū)動力，在近日舉行的2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周上，《經(jīng)濟參考報》記者采訪相關(guān)政府部門、企業(yè)和專家，尋求其中的密碼。

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強化基礎(chǔ)研究 加快“從0到1”

基礎(chǔ)研究是創(chuàng)新的“總開關(guān)”。今年10月，瑞典卡羅琳醫(yī)學院將2023年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予匈牙利和美國的兩位科學家，以表彰他們在信使核糖核酸(mRNA)研究上的突破性發(fā)現(xiàn)。評獎委員會新聞公報說，兩位獲獎?wù)叩难芯砍晒麑τ谠谛鹿谝咔槠陂g開發(fā)有效的信使核糖核酸(mRNA)疫苗至關(guān)重要。

我國的高校和科研院所也在不斷加強基礎(chǔ)研究。2023年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎得主卡塔琳·考里科表示，中國科學界正發(fā)生大變革，很多高質(zhì)量論文都來自中國。

以mRNA為例，今年8月中國科學院上海藥物所和上海交通大學醫(yī)學院在《國家科學評論》上發(fā)表了mRAN納米疫苗方面的研究成果，為mRNA納米腫瘤疫苗的理性化設(shè)計、構(gòu)建與開發(fā)提供了新思路。

作為牽頭組織“人類表型組國際大科學計劃”的成員，中國科學院院士、復(fù)旦大學校長金力表示，人類表型組是繼基因組之后生命科學的又一個創(chuàng)新策源地。所謂表型，就是可測量的特征。對人類疾病和健康的研究，就是要把宏觀表型和微觀表型連接起來。比如，解釋人為什么會衰老，其轉(zhuǎn)折點是什么，是否可以控制。“依托表型組研究繪制的導(dǎo)航圖，可以發(fā)現(xiàn)新的藥物靶標、找到新的生物標志物、新的作用機制，這些都有高價值的產(chǎn)業(yè)應(yīng)用。”

清華大學藥學院教授魯白表示，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已從模仿、跟隨逐漸進入到引領(lǐng)階段，高校和科研院所的源頭創(chuàng)新越來越接近或者達到世界先進水平。一些醫(yī)生也逐漸把自己轉(zhuǎn)化成“發(fā)明家”，在臨床過程中尋找更好的治療手段和方案。

生物醫(yī)藥是上海重點發(fā)展的三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一。當前，上海已聚集1400余家生物醫(yī)藥企業(yè)、100多個專業(yè)服務(wù)平臺，在生命組學、表觀遺傳學、合成生物、基因編輯與細胞治療等前沿領(lǐng)域已有多項研究成果入選“中國生命科學十大進展”及《自然》《科學》《細胞》等全球頂尖期刊。

完善產(chǎn)業(yè)生態(tài) 打造“熱帶雨林”

上海針對合成生物、基因治療和醫(yī)療機器人三大前沿賽道發(fā)布三大行動方案;北京經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)發(fā)布了18條生物醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)普適性政策，以及面向細胞基因治療和高端醫(yī)療裝備智造的19條專項政策;“蘇州生物醫(yī)藥十二條”從資金、審批、應(yīng)用等多方面予以支持……

最近一年來，全國多地發(fā)布支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新的舉措，強化行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的制度供給，助力形成“熱帶雨林”般的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

上海是全國生物醫(yī)藥高地，國際前20位的藥械企業(yè)有80%將中國區(qū)或研發(fā)生產(chǎn)總部設(shè)在上海。為破解生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的用地難題，上海最新發(fā)布了加快生物醫(yī)藥智造空間建設(shè)行動計劃，今后兩年全市將開工建設(shè)生物醫(yī)藥標準廠房近500萬平方米，形成“孵化-研發(fā)-中試-產(chǎn)業(yè)化”的梯級產(chǎn)業(yè)載體。

“從2012年至今，位于上海的美敦力中國研發(fā)中心已累計研發(fā)出65款產(chǎn)品，其中33款成功上市，23款實現(xiàn)了全球銷售。”美敦力全球高級副總裁及大中華區(qū)總裁顧宇韶說。

生物醫(yī)藥是強監(jiān)管行業(yè)，監(jiān)管政策對行業(yè)發(fā)展有著風向標意義。黃果表示，要為生物醫(yī)藥創(chuàng)新營造良好環(huán)境，不斷加快新藥好藥上市步伐，增進群眾的健康福祉。下一步，藥監(jiān)部門將繼續(xù)深化審評審批制度改革，重點關(guān)注重大疾病、罕見病、兒童用藥等臨床急需藥品的研制。

來自瑞士的羅氏集團1994年進入中國，成為入駐上海張江的第一家跨國企業(yè)。羅氏集團董事會主席施萬說：“10至15年前，我和同事們還經(jīng)常會談到一些創(chuàng)新藥在中國和其他國家上市的時差，如今這個差距明顯縮小，這離不開中國藥品監(jiān)管體系的大幅改進。”

政策支持下，不少藥企大手筆投向新藥研發(fā)。上市公司財報顯示，2023年上半年醫(yī)藥龍頭企業(yè)恒瑞醫(yī)藥研發(fā)投入30.58億元，近幾年研發(fā)投入占銷售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恒瑞醫(yī)藥獲批了三款創(chuàng)新藥和三款新適應(yīng)癥，已上市自研創(chuàng)新藥增至13款。

以創(chuàng)新為支撐，不少國內(nèi)藥企積極“走出去”。康方生物自主研發(fā)的一款雙抗藥物，在“出海”中獲得了境外企業(yè)5億美元的首付款。今年，康方在上海投資建設(shè)全球研發(fā)中心。“集聚創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈、空間鏈，熱帶雨林般的生態(tài)系統(tǒng)，將助力更多中國創(chuàng)新藥從無到有、從全球輸入到輸出全球、從中國新到全球新。”康方生物董事長夏瑜說。

推動臨床應(yīng)用 構(gòu)建創(chuàng)新閉環(huán)

新藥好藥從研發(fā)到生產(chǎn)到臨床應(yīng)用，是一個完整的閉環(huán)。更廣泛更及時的臨床應(yīng)用，會激發(fā)生物醫(yī)藥企業(yè)更強的創(chuàng)新動力。

自2018年組建以來，國家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動卡瑞利珠單抗、諾西那生納等一大批獨家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價格納入醫(yī)保，加上報銷后累計為患者減負超5000億元。同時，鼓勵行業(yè)研發(fā)創(chuàng)新，建立了以新藥為主體的醫(yī)保準入和談判續(xù)約機制，上市新藥納入醫(yī)保目錄的等待時間從過去的平均近5年縮短至不到2年，有的新藥上市僅半年就被納入醫(yī)保目錄。醫(yī)保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長了7.1倍。

每一年都參加中國國際進口博覽會的賽諾菲見證了展品變商品的“中國速度”。“以一款治療特應(yīng)性皮炎的藥物為例，在2018年首屆進博會首秀后，2020年6月獲批、25天后上市，同年12月醫(yī)保落地，之后適應(yīng)癥又相繼擴大到全年齡人群，并在今年進博前夕獲批結(jié)節(jié)性癢疹適應(yīng)癥，每一步都體現(xiàn)了創(chuàng)新藥的加速可及。”賽諾菲中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟說。

此外，不少地方還探索基本醫(yī)保和商業(yè)醫(yī)保協(xié)同發(fā)展、互補互促。如復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的一款治療小細胞肺癌的創(chuàng)新藥，目前已進入上海滬惠保、成都惠蓉保、福建省惠閩保等26個省、市級“惠民保”，惠及逾3.7萬名國內(nèi)患者。

今年，上海多部門聯(lián)合發(fā)布《上海市進一步完善多元支付機制支持創(chuàng)新藥械發(fā)展的若干措施》，包括多方合作加強商業(yè)健康保險產(chǎn)品供給、數(shù)據(jù)賦能支持商業(yè)健康保險產(chǎn)品開發(fā)、加大創(chuàng)新藥械醫(yī)保支付支持等。

復(fù)旦大學公共衛(wèi)生學院教授陳文表示，通過完善多元支付機制，讓參保者自愿選擇，既為居民提供了一條滿足更多醫(yī)療服務(wù)需求的路徑，也讓生物醫(yī)藥企業(yè)有更明確的預(yù)期開展創(chuàng)新。