2021年9月30日（海南·博鰲），香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（“維健醫(yī)藥”）與中國罕見病聯(lián)盟正式簽署五年戰(zhàn)略合作協(xié)議。此次戰(zhàn)略合作涉及罕見疾病登記硏究、制定單病種診療指南和規(guī)范、醫(yī)生培訓(xùn)和患者教育等多方面。維健醫(yī)藥將與中國罕見病聯(lián)盟共同致力于促進(jìn)以罕見病為重點(diǎn)的臨床診療和疾病管理綜合能力建設(shè)，提升罕見病防治與保障水平等。

左：中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康      右：維健醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼總裁王威

同日，作為雙方戰(zhàn)略合作的第一個項(xiàng)目《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》的啟動會在博鰲舉辦，會議得到海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局（“樂城管理局”）和博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心的大力支持。

維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟簽約的意義

此次戰(zhàn)略合作在整合中國罕見病防治資源，調(diào)動醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所、社會團(tuán)體、醫(yī)藥企業(yè)多方，共同推動罕見病診療診治，提高罕見病治療水平，最終受益于患者。

維健醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物制藥公司，總部設(shè)在香港，在杭州、上海、北京設(shè)有運(yùn)營中心，在海南博鰲運(yùn)行中國第一家罕見病管控式用藥平臺，并在日本、新加坡和歐洲設(shè)有代表處，同時還戰(zhàn)略參股美國新技術(shù)孵化中心（CET）、與日本東大病院合作成立孵化器。維健醫(yī)藥主要通過加速國際生物技術(shù)公司的新型突破性療法進(jìn)入目標(biāo)市場，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。以患者為中心是維健醫(yī)藥始終不變的初衷，集團(tuán)將致力于為有需要的患者和家庭提供可及性和可負(fù)擔(dān)性的治療方案。維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟戰(zhàn)略合作，正是為了充分發(fā)揮維健的優(yōu)勢，和聯(lián)盟緊密合作，共同完善中國罕見病健康生態(tài)體系，以期更廣泛更深入的服務(wù)罕見病患者群體。

維健醫(yī)藥如何共建罕見病健康生態(tài)系統(tǒng)

維健醫(yī)藥將利用其獨(dú)特的雙輪驅(qū)動業(yè)務(wù)模式助力罕見病藥物全球創(chuàng)新藥物可及性。1）授權(quán)引進(jìn)模式（License in），引進(jìn)國外在研及已上市的罕見病創(chuàng)新療法，在以中國和東南亞市場為主導(dǎo)的全球范圍進(jìn)行研發(fā)、注冊及商業(yè)化開發(fā)，實(shí)現(xiàn)患者全國用藥可及；2) 管控式用藥模式（Managed access），基于以樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區(qū)領(lǐng)先的罕見病管控式用藥一站式服務(wù)平臺，將境外已上市且國內(nèi)未獲批的罕見病產(chǎn)品導(dǎo)入中國市場。

Ravicti®（苯丁酸甘油酯）是一款適用于尿素循環(huán)障礙的產(chǎn)品。Horizon Therapeutics Public Limited Company(HZNP)負(fù)責(zé)該藥品在美國的商業(yè)化，而維健醫(yī)藥獲得大中華區(qū)和東南亞周邊地區(qū)的獨(dú)家商業(yè)權(quán)益Ravicti®預(yù)計于2022年底在國內(nèi)獲批上市，在此期間可以在樂城通過“先行先試政策”用于臨床。

維健醫(yī)藥與樂城管理局和未來醫(yī)院共建的博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心，目前已將32款境外已上市但國內(nèi)未獲批的創(chuàng)新藥品引入并陸續(xù)落地使用，這正是管控式用藥模式的落地實(shí)踐。

作為中國罕見病聯(lián)盟成員單位，維健醫(yī)藥將積極踐行中國罕見病聯(lián)盟的宗旨，推動醫(yī)學(xué)在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進(jìn)罕見病臨床、科研與孤兒藥開發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新。

維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟戰(zhàn)略合作的首個落地項(xiàng)目

戰(zhàn)略合作的首個項(xiàng)目是《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》的制定與推廣。9月30日指南啟動會匯聚了來自全國13個省市、29個罕見病權(quán)威醫(yī)療機(jī)構(gòu)、多個學(xué)科包括內(nèi)分泌遺傳代謝、神經(jīng)內(nèi)科、消化、肝膽外科、PICU、臨床營養(yǎng)、循證醫(yī)學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)等三十多位專家，圍繞尿素循環(huán)障礙（UCDs）的診療現(xiàn)狀、診療進(jìn)展以及指南制定的意義和方法等方面進(jìn)行了深入探討。

《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院顧學(xué)范教授牽頭，核心專家組由顧學(xué)范教授、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授、北京協(xié)和醫(yī)院邱正慶教授、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科傅君芬教授、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院黃新文教授、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心黃永蘭教授、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院邱文娟教授組成。該指南制定將按照國際指南制定指導(dǎo)流程進(jìn)行，引入更適用于罕見病的GRADE證據(jù)評價方法，通過學(xué)術(shù)型專家對循證證據(jù)的理解以及應(yīng)用型專家對中國臨床真實(shí)應(yīng)用場景的思考，以期制定出兼顧科學(xué)性及實(shí)用性的指南。未來編委會將持續(xù)近一年的時間召開指南討論、審稿、定稿會、隨后將在全國范圍內(nèi)開展該指南的學(xué)術(shù)推廣工作和推動落地踐行，旨在全方位提高我國尿素循環(huán)障礙的綜合診療和管理能力。

指南啟動會

這是維健醫(yī)藥攜手博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心與中國罕見病聯(lián)盟的戰(zhàn)略合作啟動的第一個項(xiàng)目。王威先生表示非常感謝中國罕見病聯(lián)盟協(xié)同諸多優(yōu)秀的臨床專家以及循證醫(yī)學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家啟動指南的制定項(xiàng)目，這對于提升中國尿素循環(huán)障礙整體診治能力有著深遠(yuǎn)的意義。相信在多方的共同努力下，維健醫(yī)藥將為我國的罕見病患者帶來更多的治療新希望，為我國的罕見病事業(yè)貢獻(xiàn)更多的力量。

關(guān)于維健醫(yī)藥

香港維健醫(yī)藥集團(tuán)成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。維健在罕見病領(lǐng)域建立了獨(dú)特的“雙輪驅(qū)動”業(yè)務(wù)模式，包括授權(quán)引進(jìn)模式，引進(jìn)國外在研及已上市的罕見病創(chuàng)新療法，在以中國和東南亞市場為主導(dǎo)的全球范圍進(jìn)行研發(fā)、注冊及商業(yè)化；管控式用藥模式，基于以博鰲樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區(qū)領(lǐng)先的罕見病管控式用藥一站式服務(wù)平臺，將境外已上市且國內(nèi)未獲批的罕見病產(chǎn)品導(dǎo)入中國市場。更多信息請關(guān)注“維健醫(yī)藥”微信公眾號。

關(guān)于博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心

博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心（以下簡稱為“中心”）成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、維健投資（香港）有限公司、博鰲未來醫(yī)院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將最先進(jìn)的罕見病產(chǎn)品導(dǎo)入中國市場，給中國及周邊國家和地區(qū)的罕見病患者及家庭帶來前所未有的希望”。了解中心的詳細(xì)信息及可關(guān)注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心”微信公眾號。

關(guān)于中國罕見病聯(lián)盟

中國罕見病聯(lián)盟是經(jīng)國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局同意，北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會、中國醫(yī)院協(xié)會、中國研究型醫(yī)院學(xué)會牽頭發(fā)起，由具有罕見病診療能力的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高校、科研院所、企業(yè)等主體自愿聯(lián)合組成的全國性、非營利性、合作性的交流平臺。

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